Увеличение количества СК в организме ведет к его восстановлению и омоложению.

Как мы уже говорили, отличные результаты может дать трансплантация СК. Выделяются разные ее виды: аутологичная, аллогенная, родственная и неродственная трансплантации. Если СК вводятся в тот же организм, откуда они взяты, то это аутологичный способ. Если донором является другое лицо, то тогда имеет место аллогенная трансплантация. Названия родственная и неродственная говорят само за себя. Суть состоит в том, что донор и реципиент должны быть гистосовместимы. В противном случае происходит отторжение трансплантата. Родственные трансплантаты наиболее совместимы, так как гены белков наследуются от обоих родителей.

Еще в 50-х годах XX в. были проведены первые эксперименты по трансплантации СК. Животных подвергали радиоактивному облучению, давали смертельную дозу, а затем проводили трансплантацию СК, благодаря чему животные были спасены. Однако только через 20 лет была проведена первая трансплантация аутологичных СК. Сейчас такие трансплантации уже проводятся, но количество их все еще крайне недостаточно.

20-месячная Шарлотта Мариетос (Великобритания) больна анемией Даймонда-Блэкфана. Ей необходимы постоянные переливания крови и стероидная терапия. Облегчить состояние ребенка могла бы пересадка СК костного мозга, однако для таких операций необходим донор, генетически совместимый с реципиентом. Родители обратились в Британское управление по искусственному оплодотворению с просьбой разрешить использование техники экстракорпорального оплодотворения, которая позволит зачать ребенка, обладающего необходимыми генетическими особенностями.

Такое разрешение им было дано. Сначала в возрасте нескольких дней полученные in vitro эмбрионы будут подвергаться генетическому анализу, после чего в матку матери Шарлотты будет внедрен эмбрион, наиболее подходящий для роли донора. Сразу после рождения младенца из пуповины будут взяты необходимые для пересадки СК. Врачи полагают, что новый ребенок в семье Мариетос не будет болен тем же наследственным заболеванием, что и его старшая сестра.

Генетический анализ и отбор эмбрионов при экстракорпоральном оплодотворении вызывает протесты со стороны правозащитных и религиозных организаций. Палата Лордов одобрила применение подобной техники, но только в тех случаях, если это необходимо для спасения жизни уже рожденных детей. (В июле прошлого года первый ребенок-донор – девочка Джоди – была рождена в семье британцев Джулии и Джо Флетчеров. Операция по пересадке СК их 3-летнему сыну Джошуа прошла успешно.) Такое ограничение вызвано протестами со стороны правозащитных и религиозных организаций. Они считают и, вероятно, вполне обоснованно, что неконтролируемое использование подобных технологий может привести к селекции нарожденных детей по половому признаку, а также по каким-то внешним характеристикам.

Успешно завершилась трансплантация пуповинной крови пациенту с анемией. Группа южнокорейских врачей пересадили 4-летнему мальчику с диагнозом «апластическая анемия» СК, добытые из его собственной пуповинной кров臇‡. По словам медиков, «операция прошла успешно, и сейчас больной набирается сил». Однако пациент должен еще некоторое время наблюдаться врачами, тем предстоит убедиться, что СК действительно способны излечить его болезнь.

Исследователи работают над проблемой лечения серповидно-клеточной анемии при помощи СК. Серповидно-клеточная анемия – это тяжелое врожденное заболевание, при котором в результате мутации происходит синтез измененного гемоглобина S с нарушением структуры белковой части молекулы. При этом эритроциты приобретают серповидную форму, что и послужило названию заболевания. В таком виде способность эритроцитов к переносу кислорода резко снижается. Кровь приобретает повышенную вязкость, мелкие сосуды закупориваются. Периодически проявляется гемолизм. Больной страдает малокровием, происходят изменения в костях.

Медики признают, что единственным способом вылечить серповидно-клеточную анемию является замена системы кроветворения пациента при помощи трансплантации донорских кроветворных клеток. Однако возможности здесь ограниченны, т. к. для успеха операции необходим полностью совместимый донор.

Вот здесь и появляется острая необходимость в применение генной терапии, подразумевающей для каждого пациента трансплантацию его собственных генетически модифицированных СК. В таком случае полностью снимается проблема иммунного отторжения.

Лечением серповидно-клеточной анемии с помощью СК пациента впервые занялись ученые из Memorial Sloan-Kettering Cancer Center. Им удалось добиться полного излечения этого тяжелого заболевания при использовании клеточной генной терапии и технологии интерференции РНК.

Исследователи при помощи вирусного вектора в гемопоэтические СК встраивали ген, который отвечает за синтез нормального гемоглобина, в результате генетически модифицированные СК дифференцировались в нормально функционирующие эритроциты. Данный метод может быть использован и в лечении других неизлечимых ныне заболеваний, таких как, например, врожденные и злокачественные болезни крови.