В доклинических испытаниях осуществляется скрининг биологически активных веществ с целью поиска фармакологических средств - кандидатов в новые лекарственные препараты.
С развитием медико-биологических наук стало возможным проводить направленный синтез биологически активных веществ с улучшенными свойствами и определенной фармакологической активностью.
Так как действие биологически активных веществ на здоровый и больной организм может различаться, в доклинических исследованиях используются модели соответствующих заболеваний и патологических состояний.
На подготовительном (теоретическом) этапе проводится расчет предполагаемых фармакологических эффектов «кандидата» на лекарственный препарат в соответствии с его химической структурой и при сопоставлении с аналогичными уже имеющимися субстанциями. На следующем этапе выполняются лабораторные исследования (на образцах тканей и in vitro) по обнаружению предполагаемых и поиску непрогнозируемых (неожиданных) эффектов.
Этап исследований на лабораторных животных возможен только в случае успешности (выявления у тестируемой субстанции потенциальных фармацевтических свойств) первых двух.
На лабораторных животных отрабатывается экспериментальная модель влияния фармакологического средства на физиологические параметры органов и систем с последующим тщательным анализом полученных результатов (в плане возможного их проецирования на человека).
При получении достаточного количества достоверных данных, подтверждающих наличие у исследуемого соединения приемлемого соотношения риск/польза, переходят к исследованиям на людях.
Доклинические исследования условно делятся на фармакологическое и токсикологическое.
В фармакологических исследованиях определяется терапевтическая эффективность биологически активных веществ с оценкой влияния на основные анатомические и физиологические системы организма, в том числе что касается возможных побочных реакций. В токсикологических исследованиях оценивается возможное повреждающее воздействие биологически активных веществ на организм от клеточного до системного уровня. Последовательно в три этапа изучаются острая токсичность при однократном введении, хроническая токсичность при повторных введениях на протяжении 1 года и более, а также специфическая токсичность - онкогенность, мутагенность, эмбриотоксичность, в том числе тератогенное и аллергизирующее действие и способности вызывать лекарственную зависимость.
Изучение повреждающего действия биологически активного вещества на клетки, ткани, органы и организм экспериментальных животных позволяет определить, какие органы и ткани наиболее чувствительны к нему и что должно быть зоной особого внимания в клинических испытаниях.
Данные доклинических испытаний не гарантируют безопасность биологически активного вещества у человека, почему их обычно проводят на нескольких культурах ткани и видах животных.