Генная и клеточная терапия плода


По мере выяснения контролирующих механизмов раннего эмбриогенеза человека все более реальной становится клеточная и генная терапия плода. Более того, несмотря на существующие ограничения в этой области в отношении человека, в этом направлении уже достигнуты вполне реальные успехи. В частности, путем заменного переливания пуповинной крови плода во II—III триместрах беременности в нашем институте уже удается спасти ребенка от гемолитической болезни, развивающейся вследствие Rh-конфликта между матерью и плодом [112]. Не менее удивительными представляются
и результаты лечения бесплодия у женщин путем инъекции в овулировавшие, но неполноценные яйцеклетки микрообъемов ооплазмы с находящимися в них митохондриями из ооцитов, полученных от здоровой женщины с нормальной репродуктивной функцией [639].
На уровне экспериментов пока остается коррекция многих наследственных дефектов обмена, болезней печени, кроветворения и системы свертывания крови путем введения через пуповинную вену взвеси здоровых клеток печени от медицинского абортуса [284, 430, 853]. Реально предполагать, что создание таких искусственных химер может предотвратить развитие основного заболевания. Как при этом будет развиваться иммунологический статус плода? Каковы иммунологические взаимоотношения между клетками донора и реципиента в зависимости от срока беременности, на котором проводилась трансплантация? Может ли и каким образом проявиться реакция HLA несовместимости донора и реципиента? Как долго остаются жизнеспособными и сохраняются ли в постнатальном периоде трансплантированные клетки? Все эти вопросы пока активно изучаются в экспериментах на крупных млекопитающих. Некоторые из таких исследований близки к клиническим испытаниям. Ярким примером успешного применения методов клеточной терапии в клинической практике является рассмотренный нами случай лечения моногенной наследственной болезни — анемии Фанкони с помощью стволовых клеток пуповинной крови (см. раздел 9.12.1).
В настоящее время, однако, накоплено мало информации о судьбе чужеродных генов в организме плода. Между тем, установлено, что эффективность генной терапии существенно выше при введении чужеродных генных конструкций в активно пролиферирующие ткани. Считается поэтому, что коррекция многих генетических дефектов должна начинаться еще внутриутробно, задолго до клинических проявлений заболевания [10].
Огромные горизонты перед наукой и практикой открывают исследования стволовых клеток из доимплантационных зародышей человека и из пуповинной крови. Во многих странах уже созданы банки пуповинной крови для лечения острых лейкозов и других заболеваний у детей. Активно обсуждается и уже внедряется в практику идея создания индивидуальных банков стволовых клеток (ИБСК) пуповинной крови для каждого новорожденного. Такой ИБСК может иметь огромное значение при лечении различных заболеваний в постнатальном периоде как у самого ребенка, так и у его близких родственников. Такие банки с емкостью в несколько тысяч образцов уже созданы в различных странах Западной Европы и Америки. Создание таких банков на коммерческой основе уже предпринимается и в России.
Таким образом, дальнейшее совершенствование генетической карты репродуктивного здоровья (ГКРЗ), поиск и анализ мутаций в регуляторных генах, клеточная и генная терапия плода представляют собой передний край ПД.

Источник: Баранов В.С., Кузнецова Т. В., «Цитогенетика эмбрионального развития человека: Научно-практические аспекты» 2007

А так же в разделе «Генная и клеточная терапия плода »