Основными целями лечения муковисцидоза являются борьба с хроническим бронхообструктивным процессом и прогрессирующей бактериальной инфекцией, коррекция экзокринной недостаточности поджелудочной железы и нутриционного статуса. Базисная терапия муковисцидоза включает медицинские мероприятия: кинезитерапию;
ингаляционную терапию бронхолитиков, муколитиков, дорназы альфа; заместительную терапию ферментами поджелудочной железы; витаминотерапию; гепатопротекторы; дополнительное энтеральное питание или питание через гастростому для коррекции нутриционного статуса. Терапию дополняют антибактериальными препаратами, антисекреторными препаратами, про- и пребиотиками, препаратами, влияющими на моторику желудочно-кишечного тракта [Гембицкая Т.Е., 1987; Желенина Л.А., 1998; Гембицкая Т.Е. и др., 2008; Орлов А.В., 2010; Капранов Н.И.,
Каширская Н.Ю., 2011; Sinaasappel M. et al., 2002; Kerem E. et al., 2005]. Трансплантация легких является последней терапевтической возможностью для пациентов с терминальной стадией болезни легких. С помощью трансплантации можно увеличить продолжительность и значительно улучшить качество жизни пациентов [Амелина Е.Л. и др., 2013;
Goldberg H.J., Deykin A., 2007; Liou T.G. et al., 2007; O’Sullivan B.P., Freed­man S.D., 2009].
В настоящее время активно разрабатывается этиотропная и патогенетическая терапия наследственных заболеваний с синдромом мальабсорбции. Коррекция лежащих в основе муковисцидоза наследственных дефектов (замещение гена или белка) находится в стадии испытаний. Разрабатываются медикаментозные способы изменения абсорбционных и секреторных процессов в эпителиальных клетках. Например, получены положительные результаты применения диуретика амилорида, который блокирует гиперабсорбцию ионов натрия Na⁺ через апикальную мембрану эпителиальных клеток. Установлено, что ингаляции амилорида увеличивают бронхиальный и кашлевой клиренс мокроты при муковисцидозе, изменяют качественный состав мокроты и улучшают ее реологические свойства. Однако для достижения стойкого эффекта от ингалаций амилоридом требуется длительная, практически постоянная терапия, что способствует развитию побочных эффектов [Hofmann T. et al., 1998]. В последние годы активно разрабатываются лекарственные препараты, восстанавливающие функции белка МВТР [Гембицкая Т.Е. и др., 2012; Hof­mann T. et al., 1998; Kerem E. et al., 2008, 2011; Van Goor F. et al., 2010; Flume P.A. et al., 2011].
***
Вопросы совершенствования диагностических и лечебных мероприятий при целиакии и муковисцидозе актуальны в России и других странах мира.