Польза от некоторых видов лечения настолько очевидна, что они не нуждаются в формальной оценке. Это, например, относится к применению антибиотиков при пневмонии или хирургических вмешательствах в случаях травм. Однако в клинической медицине подобная ситуа­ция наблюдается относительно редко. Обычно эффект лечения гораздо менее очевиден, а для установления ценности большинства вмешательств требуются научные исследования. При этом необходимо доказать, что,те или иные вмешательства не только приносят больше пользы, чем вреда, среди пациентов, в отношении которых они предпринимаются <т.е. что они теоретически эффективны или продуктивны), но и что они будут более полезны, чем вредны, для пациентов, которым они предлагаются (т.е. будут практически эффективны).
В исследования по оценке продуктивности лучше вклю­чать только пациентов, которые скорее всего будут соблюдать предписанный режим лечения. Степень, в которой пациенты следуют медицинским рекомендациям, обозначается понятием комплайенса. Практическая эф­фективность определяется изучением исходов в группе лиц, которым предложено лечение и среди которых лишь часть будет следовать рекомендациям. С практической .точки зрения эффективность является более полезной мерой, чем продуктивность.
Наиболее целесообразный метод количественной оценки про­дуктивности и эффективности предусмотрен рандомизирован­ными контролируемыми клиническими испытаниями, как это изложено на с. 65-68. Однако во многих ситуациях подобныеиспытания неосуществимы, поэтому оценке в таких испыта­ниях подвергались лишь немногие из ныне доступных меди­цинских вмешательств.